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骨系統疾患治療薬及びその用途

国内特許コード P170013846
整理番号 (S2013-0702-N0)
掲載日 2017年3月16日
出願番号 特願2015-505352
出願日 平成26年2月20日(2014.2.20)
国際出願番号 JP2014054023
国際公開番号 WO2014141847
国際出願日 平成26年2月20日(2014.2.20)
国際公開日 平成26年9月18日(2014.9.18)
優先権データ
  • 特願2013-047426 (2013.3.10) JP
発明者
  • 大野 欽司
  • 石黒 直樹
  • 鬼頭 浩史
  • 松下 雅樹
出願人
  • 国立大学法人名古屋大学
発明の名称 骨系統疾患治療薬及びその用途
発明の概要 FGFR3の過剰な活性化に起因する骨系統疾患、特に、軟骨無形成症や軟骨低形成症に対する、治療効果に優れた新規な治療戦略を提供することを課題とする。メクリジン又はその薬学的に許容される塩を有効成分として含有する、骨系統疾患の治療薬が提供される。
従来技術、競合技術の概要


軟骨無形成症や軟骨低形成症は骨伸張のネガティブレギュレーターである線維芽細胞成長因子受容体3(fibroblast growth factor receptor 3(FGFR3))の恒常的活性型変異によって発症する。また、特発性小人症を含む低身長にもFGFR3の関与が示されている。軟骨無形成症では骨伸張が障害されることにより、低身長だけでなく脊柱管狭窄症や大後頭孔狭窄などの重篤な合併症も生じる。軟骨無(低)形成症におけるFGFR3の活性を抑える根本的治療法はなく、低身長に対する対症的な治療として内科的には成長ホルモン治療が、外科的には骨延長術が行われている。



最近になって、FGFR3シグナルを阻害する低分子化合物が同定された。しかしながら、これらの化合物の毒物学的プロファイルは殆ど分かっていない(非特許文献1~3)。一方、C型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)はFGFR3シグナルに対する強力なアンタゴニストであり、FGFR3-MAPK経路の阻害によって軟骨無(低)形成症の表現型(短肢)を軽減する(非特許文献4、5)。CNPの半減期は極めて短く、in vivoの実験においては持続的静脈注射が必要となる(非特許文献6)。半減期の長いCNPアナログであるBMN 111が開発され、軟骨無(低)形成症マウスへの皮下注射によって軟骨無(低)形成症マウスにおける骨成長を有意に改善することが報告された(非特許文献7)。



尚、軟骨無形成症に対する新たな治療戦略がいくつか報告されている(例えば特許文献1~3を参照)。

産業上の利用分野


本発明は骨系統疾患治療薬及びその用途に関する。本発明の骨系統疾患治療薬は軟骨無形成症、軟骨低形成症、タナトフォリック骨異形成症、クルーゾン病、遠位中間肢異形成症、発達遅延と黒色表皮腫を伴う重度の軟骨無形成症(SADDAN)等の治療に利用され得る。本出願は、2013年3月10日に出願された日本国特許出願第2013-47426号に基づく優先権を主張するものであり、当該特許出願の全内容は参照により援用される。

特許請求の範囲 【請求項1】
メクリジン又はその薬学的に許容される塩を有効成分として含有する、線維芽細胞成長因子受容体3(FGFR3)の過剰な活性化に起因する骨系統疾患の治療薬。

【請求項2】
骨系統疾患が、軟骨無形成症、軟骨低形成症、タナトフォリック骨異形成症、クルーゾン病、遠位中間肢異形成症及び発達遅延と黒色表皮腫を伴う重度の軟骨無形成症(SADDAN)からなる群より選択される疾患である、請求項1に記載の治療薬。

【請求項3】
有効成分が塩酸メクリジンである、請求項1又は2に記載の治療薬。

【請求項4】
メクリジン又はその薬学的に許容される塩を治療上有効量、線維芽細胞成長因子受容体3(FGFR3)の過剰な活性化に起因する骨系統疾患の患者に投与するステップを含む、骨系統疾患の治療法。

【請求項5】
メクリジン又はその薬学的に許容される塩を有効成分として含有する、身長促進剤。

【請求項6】
請求項5に記載の身長促進剤を含有する身長促進用組成物。

【請求項7】
医薬、医薬部外品又は食品である、請求項6に記載の身長促進用組成物。
国際特許分類(IPC)
Fターム
出願権利状態 公開
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