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静脈投与用遺伝子デリバリー治療剤 新技術説明会

シーズコード S090000558
掲載日 2009年9月14日
研究者
  • 新留 琢郎
  • 河野 喬仁
  • 奥田 竜也
技術名称 静脈投与用遺伝子デリバリー治療剤 新技術説明会
技術概要 式で表されるデンドリティックポリリジン第6世代(以下「KG6」という)又はその誘導体と核酸との複合体を形成し、遺伝子デリバリー治療剤とする。その方法は特に制限されず、培養細胞培地中での混合等を挙げられ、5%グルコース溶液中でKG6と核酸とを混合し、反応させる方法が好適である。ここで、KG6の誘導体としては、リガンド、エンドソーム膜破壊ペプチド、酸化還元応答性官能基、核局在化ペプチド等を挙げることができ、中でも各種臓器又は細胞特異的に発現するレセプターのリガンド修飾物が好適である。また、核酸としては、RNA又はDNAを挙げることができ、遺伝子DNAが好ましく、なかでも遺伝子DNAが組み込まれたプラスミドDNAが好ましい。核酸としてプラスミドDNAを用いる場合、プラスミドの大きさにもよるが、KG6/プラスミドDNAのチャージ比を8~32とすると、プラスミドDNAが血液中でより安定に存在するので好ましい。
画像

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展開可能なシーズ リガンド修飾による標的部位への選択的デリバリーを可能にし、また、腫瘍組織へのパッシブターゲティングを実現することができる、遺伝子治療のための遺伝子キャリアーとして有用な遺伝子デリバリー治療剤とそれを用いた遺伝子治療方法を提供する。
対象動物への静脈投与後の核酸の体内滞留性を飛躍的に向上させることができ、また、腫瘍を持つ動物へ静脈投与後、腫瘍部位に核酸を蓄積させることができる。さらに、血中滞留性が向上することは、それを標的部位に選択的に認識されるようなリガンド修飾することにより、そこへの選択的な遺伝子デリバリーが可能となる。
用途利用分野 遺伝子デリバリー治療剤

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