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CAGリピート病の治療薬

シーズコード S100000477
掲載日 2010年9月17日
研究者
  • 辻 省次
技術名称 CAGリピート病の治療薬
技術概要 シスタミンまたはモノダンシルカダベリンを有効成分とする、CAGリピート病の治療薬であり、CAGリピート病は、脊髄・延髄性筋萎縮症、ハンチントン病、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、マーシャード・ジョセフ病、1型脊髄小脳運動失調症、2型脊髄小脳運動失調症、6型脊髄小脳運動失調症、および7型小脳運動失調症から選択される。CAGリピート病においては、CAGリピートはタンパクへの翻訳領域に存在し、ポリグルタミン鎖をコードしている。CAGリピートが伸長すると、ポリグルタミン鎖が長くなり、細胞に対する毒性を発揮する。歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症(DRPLA)に関する完全長および切断型のcDNAにおいて、ポリグルタミン鎖の伸長を有する切断型のDRPLAタンパク質のみが核周辺および核内に繊維性凝集物を形成するとともにアポトーシスを誘発し、DRPLAと相関関係を示す。トランスグルタミナーゼ阻害活性を有する、シスタミンおよびモノダンシルカダベリンが凝集物の形成やアポトーシス性細胞死の抑制効果を有することにより、DRPLAにおいてトランスグルタミナーゼ反応が関与することが示される。
研究分野
  • 製剤一般
  • 中枢神経系作用薬一般
展開可能なシーズ CAGリピート病においてポリグルタミン鎖の伸長がもたらす「毒性機能の増加」の分子的機序を解明し、これによりCAGリピート病に対する治療薬を提供する。
シスタミンまたはモノダンシルカダベリンを有効成分とする、CAGリピート病に対する治療薬が提供される。
用途利用分野 CAGリピ-ト病治療薬
出願特許   特許 国際特許分類(IPC)
( 1 ) 学校法人新潟大学, . 辻 省次, . CAGリピート病の治療薬. 特開平11-209304. 1999-08-03
  • A61K  31/195    
  • A61P  25/00     
  • A61P  25/14     
  • A61K  31/13     

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