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POLYION COMPLEX OF DOUBLE-STRANDED RIBONUCLEIC ACID

Foreign code F110005427
File No. S2011-0243-N0
Posted date Sep 6, 2011
Country WIPO
International application number 2010JP055826
International publication number WO 2010/114013
Date of international filing Mar 31, 2010
Date of international publication Oct 7, 2010
Priority data
  • P2009-085176 (Mar 31, 2009) JP
Title POLYION COMPLEX OF DOUBLE-STRANDED RIBONUCLEIC ACID
Abstract Disclosed are a delivery system useful for delivering a double-stranded ribonucleic acid that achieves gene silencing in glomeruli, particularly mesangial cells or other cells to the tissues or cells; and others. Specifically disclosed is a polyion complex in the form of a non-polymeric micelle, which comprises a double-stranded ribonucleic acid and a block copolymer represented by general formula (I) or (II) electrostatically coupled to each other and has an average particle diameter measured by a dynamic light scattering method of less than 100 nm. The definitions of the symbols in formulae (I) and (II) are the same as in the description.
Scope of claims (In Japanese)
【請求項1】 二本鎖リボ核酸と、下記一般式(I)又は(II)で表されるブロック共重合体とが静電結合されてなる非高分子ミセル形態のポリイオンコンプレックスであって、動的光散乱測定法で測定した場合に100nm未満の平均粒径を有するポリイオンコンプレックス。
【化学式1】(上記各式中、
R1a及びR1bはそれぞれ独立して水素原子又は未置換もしくは置換された直鎖もしくは分枝のC1-12アルキル基を表し、
L1、L2は連結基を表し、
R2は水素原子、保護基、疎水性基又は重合性基を表し、
R3は水酸基、オキシベンジル基、-NH-(CH2)a-X基(Xは一級、二級、三級アミン又は四級アンモニウム塩の内一種類又は二種類以上を含むアミン化合物残基であるか、あるいはアミンでない化合物残基であり、aは1~5の整数である)又は開始剤残基を表し、
R4a及びR4bはそれぞれ独立して水素原子、アミノ基の保護基又は-C(=NH)NHR5(R5は水素原子もしくはアミノ基の保護基を表す)を表し、
mは5~20000の整数、nは2~5000の整数、xは1~5の整数をそれぞれ表す)

【請求項2】 二本鎖リボ核酸がsiRNAである、請求項1に記載のポリイオンコンプレックス。

【請求項3】 50nm未満の平均粒径を有する、請求項1又は2に記載のポリイオンコンプレックス。

【請求項4】 10~20nm未満の平均粒径を有する、請求項1~3のいずれか1項に記載のポリイオンコンプレックス。

【請求項5】 請求項1~4のいずれか1項に記載のポリイオンコンプレックス及び薬学的に許容され得る担体を含有する医薬組成物。

【請求項6】 糸球体又はメサンギウム細胞送達用である、請求項5に記載の医薬組成物。

【請求項7】 メサンギウムを病態の主とする腎疾患の治療又は予防用である、請求項5又は6に記載の医薬組成物。

【請求項8】 下記一般式(I)又は(II):
【化学式2】(上記各式中、
R1a及びR1bはそれぞれ独立して水素原子又は未置換もしくは置換された直鎖もしくは分枝のC1-12アルキル基を表し、
L1、L2は連結基を表し、
R2は水素原子、保護基、疎水性基又は重合性基を表し、
R3は水酸基、オキシベンジル基、-NH-(CH2)a-X基(Xは一級、二級、三級アミン又は四級アンモニウム塩の内一種類又は二種類以上を含むアミン化合物残基であるか、あるいはアミンでない化合物残基であり、aは1~5の整数である)又は開始剤残基を表し、
R4a及びR4bはそれぞれ独立して水素原子、アミノ基の保護基又は-C(=NH)NHR5(R5は水素原子もしくはアミノ基の保護基を表す)を表し、
mは5~20000の整数、nは2~5000の整数、xは1~5の整数をそれぞれ表す)で表されるブロック共重合体、ならびに前記ブロック重合体及び/又は二本鎖リボ核酸を溶解するための試薬を別々の容器に格納してなる、二本鎖リボ核酸送達用ポリイオンコンプレックスナノキャリアを調製するためのキット。

【請求項9】 二本鎖リボ核酸を格納した容器をさらに含有する請求項8に記載のキット。

【請求項10】 ブロック共重合体と二本鎖リボ核酸とを、
N/P=1.2~1.5(Nはブロック共重合体中のカチオンの総数を示し、Pは二本鎖リボ核酸中のリン酸エステル結合もしくはそれと同等の結合の総数を示す)で混合することを記載した指示書をさらに含有する請求項8又は9に記載のキット。

【請求項11】 糸球体又はメサンギウム細胞送達用である、請求項8~10のいずれか1項に記載のキット。

【請求項12】 請求項5~7のいずれか1項に記載の医薬組成物を、それを必要とする対象に投与する工程を含む、腎疾患の治療又は予防方法。

【請求項13】 腎疾患がメサンギウムを病態の主とする腎疾患である、請求項12に記載の治療又は予防方法。
  • Applicant
  • ※All designated countries except for US in the data before July 2012
  • THE UNIVERSITY OF TOKYO
  • Inventor
  • HORI, Yuichi
  • KATAOKA, Kazunori
  • FUJITA, Toshiro
  • SHIMIZU, Hideki
  • KANAME, Shinya
  • MATSUMOTO, Satoru
  • NISHIYAMA, Nobuhiro
  • MIYATA, Kanjiro
  • OBA, Makoto
IPC(International Patent Classification)
Specified countries AE(UTILITY MODEL),AG,AL(UTILITY MODEL),AM(PROVISIONAL PATENT)(UTILITY MODEL),AO(UTILITY MODEL),AT(UTILITY MODEL),AU,AZ(UTILITY MODEL),BA,BB,BG(UTILITY MODEL),BH(UTILITY MODEL),BR(UTILITY MODEL),BW,BY(UTILITY MODEL),BZ(UTILITY MODEL),CA,CH,CL(UTILITY MODEL),CN(UTILITY MODEL),CO(UTILITY MODEL),CR(UTILITY MODEL),CU(INVENTOR'S CERTIFICATE),CZ(UTILITY MODEL),DE(UTILITY MODEL),DK(UTILITY MODEL),DM,DO(UTILITY MODEL),DZ,EC(UTILITY MODEL),EE(UTILITY MODEL),EG(UTILITY MODEL),ES(UTILITY MODEL),FI(UTILITY MODEL),GB,GD,GE(UTILITY MODEL),GH(UTILITY CERTIFICATE),GM,GT(UTILITY MODEL),HN(UTILITY MODEL),HR(CONSENSUAL PATENT),HU(UTILITY MODEL),ID,IL,IN,IS,KE(UTILITY MODEL),KG(UTILITY MODEL),KM,KN,KP(INVENTOR'S CERTIFICATE)(UTILITY MODEL),KR(UTILITY MODEL),KZ(PROVISIONAL PATENT)(UTILITY MODEL),LA,LC,LK,LR,LS(UTILITY MODEL),LT,LU,LY,MA,MD(UTILITY MODEL),ME,MG,MK,MN,MW,MX(UTILITY MODEL),MY(UTILITY-INNOVATION),MZ(UTILITY MODEL),NA,NG,NI(UTILITY MODEL),NO,NZ,OM(UTILITY MODEL),PE(UTILITY MODEL),PG,PH(UTILITY MODEL),PL(UTILITY MODEL),PT(UTILITY MODEL),RO,RS(PETTY PATENT),RU(UTILITY MODEL),SC,SD,SE,SG,SK(UTILITY MODEL),SL(UTILITY MODEL),SM,ST,SV(UTILITY MODEL),SY,TH(PETTY PATENT),TJ(UTILITY MODEL),TM(PROVISIONAL PATENT),TN,TR(UTILITY MODEL),TT(UTILITY CERTIFICATE),TZ,UA(UTILITY MODEL),UG(UTILITY CERTIFICATE),US,UZ(UTILITY MODEL),VC(UTILITY CERTIFICATE),VN(PATENT FOR UTILITY SOLUTION),ZA,ZM,ZW,EP(AT,BE,BG,CH,CY,CZ,DE,DK,EE,ES,FI,FR,GB,GR,HR,HU,IE,IS,IT,LT,LU,LV,MC,MK,MT,NL,NO,PL,PT,RO,SE,SI,SK,SM,TR),OA(BF(UTILITY MODEL),BJ(UTILITY MODEL),CF(UTILITY MODEL),CG(UTILITY MODEL),CI(UTILITY MODEL),CM(UTILITY MODEL),GA(UTILITY MODEL),GN(UTILITY MODEL),GQ(UTILITY MODEL),GW(UTILITY MODEL),ML(UTILITY MODEL),MR(UTILITY MODEL),NE(UTILITY MODEL),SN(UTILITY MODEL),TD(UTILITY MODEL),TG(UTILITY MODEL)),AP(BW(UTILITY MODEL),GH(UTILITY MODEL),GM(UTILITY MODEL),KE(UTILITY MODEL),LR(UTILITY MODEL),LS(UTILITY MODEL),MW(UTILITY MODEL),MZ(UTILITY MODEL),NA(UTILITY MODEL),SD(UTILITY MODEL),SL(UTILITY MODEL),SZ(UTILITY MODEL),TZ(UTILITY MODEL),UG(UTILITY MODEL),ZM(UTILITY MODEL),ZW(UTILITY MODEL)),EA(AM,AZ,BY,KG,KZ,MD,RU,TJ,TM)

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