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MODIFIED POLYNUCLEOTIDE commons

Foreign code F190009830
File No. NU-2019PR-2
Posted date Jul 1, 2019
Country WIPO
International application number 2018JP030549
International publication number WO 2019039403
Date of international filing Aug 17, 2018
Date of international publication Feb 28, 2019
Priority data
  • P2017-159770 (Aug 22, 2017) JP
Title MODIFIED POLYNUCLEOTIDE commons
Abstract The present invention addresses the problem of providing a technique for more easily transferring a polynucleotide in a less cytotoxic form into a cell. To solve this problem, provided is a polynucleotide modified with a molecule, said molecule having a structure which contains a disulfide bond and/or a thiol group.
Outline of related art and contending technology BACKGROUND ART
In the medical field or the like, such as siRNA polynucleotide is introduced into the cells, the function thereof has been promoted the development of the technology. Polynucleotide is due to the presence of negatively charged phosphate groups and therefore, also the negatively charged cell through the membrane efficiency is low. For this reason, when a polynucleotide is introduced into the cell, a cationic lipid and a polynucleotide complex, this can be introduced into the cell, it is possible to enhance transfer efficiency (Patent Document 1) is performed.
However, when using a cationic lipid, a polynucleotide into a cell prior to the introduction of a complex work is required. Further, cationic lipid is known to be cytotoxic.
Scope of claims (In Japanese)[請求項1]
一般式(1):
[化1]

[式中、R 1及びR 2は同一又は異なって、単結合、又は-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含んでいてもよい二価の基を示す。R 3は、-O 、又は-O-R 31(式中、R 31は、-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含んでいてもよい一価の基を示す。)を示す。Z 1及びZ 2は同一又は異なって、-O-又は-NH-を示す。但し、R 1、R 2、及びR 3の内の少なくとも1つは-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含む。nは任意の整数を示す。]
で表される構造を含む分子で修飾されてなる、修飾ポリヌクレオチド。

[請求項2]
前記R 1がアルキレン基、又は環構造中に-S-S-を有する環由来の基であり、前記R 2が単結合であり、且つ前記R 3が-O 、又は-O-R 31a-S-S-R 31b(式中、R 31aはアルキレン基又は-R 311a-NH-COO-R 312a-(R 311a及びR 312aは同一又は異なって、アルキレン基を示す。)を示す。R 31bは保護基を示す。)である、請求項1に記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項3]
(A)前記R 1がアルキレン基であり、前記R 2が単結合であり、且つ前記R 3が-O-R 31a-S-S-R 31b(式中、R 31aはアルキレン基又は-R 311a-NH-COO-R 312a-(R 311a及びR 312aは同一又は異なって、アルキレン基を示す。)を示す。R 31bは保護基を示す。)である、或いは
(B)前記R 1が環構造中に-S-S-で表される基を有する環由来の基であり、前記R 2が単結合であり、且つ前記R 3が-O である、
請求項1又は2に記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項4]
(A1)前記R 1が炭素原子数が3~6のアルキレン基であり、前記R 2が単結合であり、且つ前記R 3が-O-R 31a-S-S-R 31b(式中、R 31aは炭素原子数が3~6のアルキレン基又は-R 311a-NH-COO-R 312a-(R 311a及びR 312aは同一又は異なって、炭素原子数が2~6のアルキレン基を示す。)を示す。R 31bはアルキル基又はアリール基を示す。)である、或いは
(B1)前記R 1が環構造中に-S-S-で表される基を有する4~8員環由来の基であり、前記R 2が単結合であり、且つ前記R 3が-O である、
請求項1~3のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項5]
前記nが1~30である、請求項1~4のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項6]
前記Z 1及び前記Z 2が共に-O-である、請求項1~5のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項7]
ポリヌクレオチドが、細胞内への導入用のポリヌクレオチドである、請求項1~6のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項8]
ポリヌクレオチドが、アンチセンスポリヌクレオチド、siRNA、miRNA、miRNA前駆体、アプタマー、ガイドRNA、mRNA、ノンコーディングRNA、DNA、非天然核酸(LNA、PNA、モルフォリノ核酸からなる群より選択される少なくとも1種である、請求項1~7のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項9]
ポリヌクレオチドの塩基長が200塩基長以下である、請求項1~8のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項10]
ポリヌクレオチドの末端に前記一般式(1)で表される構造が連結されてなる、請求項1~9のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項11]
ポリヌクレオチドの5´末端に前記一般式(1)で表される構造が連結されてなる、請求項1~10のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチド。

[請求項12]
請求項1~11のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチドを含有する、該修飾ポリヌクレオチドの細胞内への導入剤。

[請求項13]
請求項1~11のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチドを含有する、医薬。

[請求項14]
請求項1~11のいずれかに記載の修飾ポリヌクレオチドを含有する、試薬。

[請求項15]
一般式(1):
[化2]

[式中、R 1及びR 2は同一又は異なって、単結合、又は-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含んでいてもよい二価の基を示す。R 3は、-O 、又は-O-R 31(式中、R 31は、-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含んでいてもよい一価の基を示す。)を示す。Z 1及びZ 2は同一又は異なって、-O-又は-NH-を示す。但し、R 1、R 2、及びR 3の内の少なくとも1つは-S-S-及び-SHからなる群より選択される少なくとも1種の基を含む。nは任意の整数を示す。]
で表される構造を含むポリヌクレオチド修飾用分子。

  • Applicant
  • ※All designated countries except for US in the data before July 2012
  • NAGOYA UNIVERSITY
  • Inventor
  • ABE, Hiroshi
  • SHU, Zhaoma
IPC(International Patent Classification)
Specified countries National States: AE AG AL AM AO AT AU AZ BA BB BG BH BN BR BW BY BZ CA CH CL CN CO CR CU CZ DE DJ DK DM DO DZ EC EE EG ES FI GB GD GE GH GM GT HN HR HU ID IL IN IR IS JO JP KE KG KH KN KP KR KW KZ LA LC LK LR LS LU LY MA MD ME MG MK MN MW MX MY MZ NA NG NI NO NZ OM PA PE PG PH PL PT QA RO RS RU RW SA SC SD SE SG SK SL SM ST SV SY TH TJ TM TN TR TT TZ UA UG US UZ VC VN ZA ZM ZW
ARIPO: BW GH GM KE LR LS MW MZ NA RW SD SL SZ TZ UG ZM ZW
EAPO: AM AZ BY KG KZ RU TJ TM
EPO: AL AT BE BG CH CY CZ DE DK EE ES FI FR GB GR HR HU IE IS IT LT LU LV MC MK MT NL NO PL PT RO RS SE SI SK SM TR
OAPI: BF BJ CF CG CI CM GA GN GQ GW KM ML MR NE SN ST TD TG
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