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PROPHYLACTIC OR THERAPEUTIC FOR GM1 GANGLIOSIDOSIS, AND COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING GM1 GANGLIOSIDOSIS NEW_EN

Foreign code F190009930
File No. (S2018-0245-N0)
Posted date Oct 24, 2019
Country WIPO
International application number 2018JP048411
International publication number WO 2019131989
Date of international filing Dec 28, 2018
Date of international publication Jul 4, 2019
Priority data
  • P2017-254888 (Dec 28, 2017) JP
Title PROPHYLACTIC OR THERAPEUTIC FOR GM1 GANGLIOSIDOSIS, AND COMPOSITION FOR PREVENTING OR TREATING GM1 GANGLIOSIDOSIS NEW_EN
Abstract Provided is a prophylactic or therapeutic for GM1 gangliosidosis, characterized by comprising, as an active ingredient, at least one selected from the group consisting of amodiaquine, acacetin, sulfamerazine, ungerine, amiodarone, sertindole, delcorine, perphenazine, althiazide, diethylstilbestrol, thiethylperazine, harmol, skimmianine, succinylsulfathiazole, phillalbine, canavanine, harmaline, trihexyphenidyl, fluoxetine, lovastatin, haloperidol, prenylamine・lactate, bromperidol, convolvamine, and miglustat. Also provided are pharmaceutically acceptable salts or solvates of said prophylactic or therapeutic.
Outline of related art and contending technology BACKGROUND ART
GM1 Ganglioside is, a kind of glycolipids, involved in cell signaling molecules. Diseases involving such as GM1, GM1 gangliosidosis known.
GM1 Gangliosidosis and lysosomes is one of the disease 1, ganglioside GM1 participates in the hydrolysis of the deficiency, by an abnormality, the nervous system (brain) particularly GM1 to accumulate the innate in metabolism. GM1 Gangliosidosis is, by the clinical course and the onset time, an infant type, juvenile, adult classified into. In particular the age of 3-6 months for the development of the infant-delay can be seen, most of the 1 year old until the affected infant, such as by dividing the stiffness of the brain as indicated by a neurological disorder severity, age of death of the normal 3-4.
GM1 Gangliosidosis in the development of therapeutic agents to, for example, in Non-Patent Document 1, as a prophylaxis GM1 gangliosidosis, caspase inhibitors in the Z-YVAD-FMK has been proposed.
Scope of claims (In Japanese)[請求項1]
 Amodiaquine(アモジアキン)、Acacetin(アカセチン)、Sulfamerazine(スルファメラジン)、Ungerine(ウンゲリン)、Amiodarone(アミオダロン)、Sertindole(セルチンドール)、Delcorine(デルコリン)、Perphenazine(ペルフェナジン)、Althiazide(アルチアジド)、Diethylstilbestrol(ジエチルスチルベストロール)、Thiethylperazine(チエチルペラジン)、Harmol(ハルモール)、Skimmianine(スキムミアニン)、Succinylsulfathiazole(スクシニルサルファチアゾール)、Fillalbin(フィラルビン)、Canavanine(カナバニン)、Harmaline(ハルマリン)、Trihexyphenidyl(トリヘキシフェニジル)、Fluoxetine(フルオキセチン)、Lovastatin(ロバスタチン)、Haloperidol(ハロペリドール)、Prenylamine lactate(プレニルアミン乳酸)、Bromperidol(ブロムペリドール)、Convolamine(コンボルバミン)、及びMiglustat(ミグルスタット)、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。

[請求項2]
 下記一般式(1)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
[化1]

[一般式(1)中、R 1及びR 2は、それぞれ独立して、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アリール基、アラルキル基、又はシクロアルキル基を表す。Xは、単結合、又は2価の連結基を表す。nは、0、1、又は2を表す。R 3は、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R 4は、水素原子、又は炭素数1~5のアルキル基を表す。R 5は、水素原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。R 6は、水素原子、水酸基、シアノ基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。]

[請求項3]
 下記一般式(2)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
[化2]

[一般式(2)中、R 10は、単結合又は2価の連結基を表す。R 11は、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R 12及びR 13は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。n 10及びn 11は、それぞれ独立して、0~4の整数を表す。R 12及びR 13が、それぞれ複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。R 14は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。
n 12は、0~4の整数を表す。R 14が、複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。]

[請求項4]
 下記一般式(3)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
[化3]

[一般式(3)中、R 20は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R 21及びR 24は、それぞれ独立して、単結合又は2価の連結基を表す。R 22及びR 23は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のハロアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基を表す。]

[請求項5]
 下記一般式(4)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
[化4]

[一般式(4)中、R 30及びR 31は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。実線と点線の二重線部分は単結合又は二重結合を表す。]

[請求項6]
 下記一般式(5)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
[化5]

[一般式(5)中、R 40は、単結合又は2価の連結基を表す。R 41~R 43は、それぞれ独立して、水素原子、水酸基、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。]

[請求項7]
 請求項1~6のいずれか一項に記載のGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤及び薬学的に許容される担体を含有する、GM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物。
  • Applicant
  • ※All designated countries except for US in the data before July 2012
  • NATIONAL UNIVERSITY CORPORATION KUMAMOTO UNIVERSITY
  • Inventor
  • ERA Takumi
  • KAJIHARA Ryutaro
IPC(International Patent Classification)
Specified countries National States: AE AG AL AM AO AT AU AZ BA BB BG BH BN BR BW BY BZ CA CH CL CN CO CR CU CZ DE DJ DK DM DO DZ EC EE EG ES FI GB GD GE GH GM GT HN HR HU ID IL IN IR IS JO JP KE KG KH KN KP KR KW KZ LA LC LK LR LS LU LY MA MD ME MG MK MN MW MX MY MZ NA NG NI NO NZ OM PA PE PG PH PL PT QA RO RS RU RW SA SC SD SE SG SK SL SM ST SV SY TH TJ TM TN TR TT TZ UA UG US UZ VC VN ZA ZM ZW
ARIPO: BW GH GM KE LR LS MW MZ NA RW SD SL SZ TZ UG ZM ZW
EAPO: AM AZ BY KG KZ RU TJ TM
EPO: AL AT BE BG CH CY CZ DE DK EE ES FI FR GB GR HR HU IE IS IT LT LU LV MC MK MT NL NO PL PT RO RS SE SI SK SM TR
OAPI: BF BJ CF CG CI CM GA GN GQ GW KM ML MR NE SN ST TD TG
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