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筋ジストロフィー関連心筋症の治療又は予防剤 新技術説明会

Patent code P210017569
File No. (S2018-0451-N0)
Posted date 2021年5月10日
Application number 特願2020-506513
Date of filing 平成31年3月11日(2019.3.11)
International application number JP2019009742
International publication number WO2019176864
Date of international filing 平成31年3月11日(2019.3.11)
Date of international publication 令和元年9月19日(2019.9.19)
Priority data
  • 特願2018-044752 (2018.3.12) JP
Inventor
  • 片野坂 友紀
  • 成瀬 恵治
  • 氏原 嘉洋
  • 戸田 達史
  • 金川 基
Applicant
  • 国立大学法人岡山大学
Title 筋ジストロフィー関連心筋症の治療又は予防剤 新技術説明会
Abstract 式(1)で示される化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を有効成分として含有する、筋ジストロフィー関連心筋症の治療又は予防剤。
[式(1)中、R、R、R、R及びRは、それぞれ独立に、ハロゲン原子を含んでいてもよい炭素数1~6のアルキル基である。]
(式省略)
Outline of related art and contending technology

筋ジストロフィー症は、筋繊維の壊死と再生を繰り返しながら、次第に筋萎縮と筋力低下が進行していく遺伝性疾患である。そのうち、出生時より筋力の低下を認めるものを、先天性筋ジストロフィーという。先天性筋ジストロフィーには、いくつかのタイプが知られているが、日本では、福山型先天性筋ジストロフィーの発現頻度が高い。福山型先天性筋ジストロフィーの診断に際しては、筋組織検査(筋生検)では、その他の先天性筋ジストロフィーとの区別が難しいことから、フクチン遺伝子(Fukutin)の異常の有無を調べる遺伝子診断により確定診断されている。

現在、福山型先天性筋ジストロフィーに対する根治的治療法はなく、リハビリテーションによって運動の能力を少しでも維持することや、関節の拘縮(こうしゅく)を防止することが主体となっている。また、けいれんに対する抗けいれん薬内服、呼吸障害に対する鼻マスク式人工呼吸器使用、心機能障害に対する薬物治療、摂食嚥下障害に対する経管栄養や胃ろうの使用など、合併症に対してそれぞれの症状に応じた適切な治療を行い、日常生活をより良いものにすることが重視されている。

このように、筋ジストロフィーの合併症である心機能障害、特に心筋症に対しては、症状に応じた治療が行われている。しかしながら、その治療は、症状を和らげるための対処療法であるため、効果は十分とはいえない。

フクチン遺伝子の異常は、スプライシング異常によるとの報告(非特許文献1)がなされ、これをエキソントラッピングという方法で治療できる可能性が示唆されている。また、フクチンによって付加される糖鎖の実体が明らかになり(非特許文献2)、特定の糖鎖成分を標的にした治療研究が進む可能性があるものの、治療薬としての実現性には相当の年月と労力が必要と考えられる。これらはいずれも、福山型先天性筋ジストロフィーの骨格筋に対する治療を主目的とするものである。

Field of industrial application

本発明は、筋ジストロフィー関連心筋症の治療又は予防剤に関する。

Scope of claims 【請求項1】
式(1)で示される化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を有効成分として含有する、筋ジストロフィー関連心筋症の治療又は予防剤。
(省略)
[式(1)中、R、R、R、R及びRは、それぞれ独立に、ハロゲン原子を含んでいてもよい炭素数1~6のアルキル基である。]

【請求項2】
式(1)で示される化合物が、式(2)で示されるコルヒチンである請求項1に記載の治療又は予防剤。
(省略)

【請求項3】
前記筋ジストロフィーが、ジストログリカン異常症である、請求項1又は2に記載の治療又は予防剤。

【請求項4】
前記ジストログリカン異常症が、福山型先天性筋ジストロフィー、ウォーカー・ワールブルグ(Walker-Warburg)症候群、筋眼脳病又は肢帯型筋ジストロフィーである、請求項3に記載の治療又は予防剤。
IPC(International Patent Classification)
F-term
Drawing

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JP2020506513thum.jpg
State of application right 公開
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