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医薬用組成物

国内特許コード P190016072
整理番号 (AF13P005)
掲載日 2019年5月24日
出願番号 特願2018-524177
出願日 平成29年6月23日(2017.6.23)
国際出願番号 JP2017023162
国際公開番号 WO2017222040
国際出願日 平成29年6月23日(2017.6.23)
国際公開日 平成29年12月28日(2017.12.28)
優先権データ
  • 特願2016-124992 (2016.6.23) JP
発明者
  • 永井 義隆
  • ポピエル ヘレナ 明子
  • 皆川 栄子
出願人
  • 国立研究開発法人科学技術振興機構
発明の名称 医薬用組成物
発明の概要 本発明は、ヒトに対して安全に投与可能なPolyQ病の治療に有効な医薬用組成物を提供する。本発明は、アルギニン若しくはその生理学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物を有効成分とし、PolyQ病の治療又は予防に用いられる、医薬用組成物、及び前記PolyQ病が、ハンチントン病、遺伝性脊髄小脳失調症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、又は球脊髄性筋萎縮症である、前記記載の医薬用組成物である。
従来技術、競合技術の概要

人口高齢化に伴い、加齢に伴って発症する神経変性疾患は増加の一途をたどっており、有効な治療法がないために深刻な社会問題となっている。このため、これらの神経変性疾患に対する有効な医薬品の開発が求められている。

加齢に伴って発症する神経変性疾患の一つにPolyQ病がある。PolyQ病は、ハンチントン病、種々の脊髄小脳失調症等の、原因蛋白質内のPolyQ鎖の異常伸長(>40アミノ酸)により発症する9つの遺伝性神経変性疾患の総称である。日本では約7000~8000人の罹患者がいると推定されているが、未だ有効な治療法がない難病である。PolyQ病では、PolyQ鎖の異常伸長により原因蛋白質がミスフォールディング・凝集を生じ、その結果神経変性を引き起こすと考えられている。

化学シャペロンは、蛋白質を天然のコンフォメーションで安定化し、蛋白質フォールディング反応の速度又は忠実度に影響を与えることにより、抗凝集性を発揮する。アルギニンは、大腸菌で発現させた様々なリコンビナント蛋白質の凝集を阻害して可溶性を増大させるために、最も一般的に使用される添加剤の一つである(非特許文献1)。この非特異的な抗凝集効果から、アルギニンは、アルツハイマー病やパーキンソン病等の蛋白質のミスフォールディングによる疾患に対する治療に有効である可能性がある。実際に、アルギニンが、アミロイドβペプチド(1-42)の凝集を防止することが報告されている(非特許文献2)。

アルギニンは、ヒトをはじめとする生物を構成するアミノ酸の1種であり、ヒト等の動物に安全に投与することができる。アルギニンは、PolyQ病以外の他の疾患に対する臨床試験において、安全性が確立されている(非特許文献3、4)。また、アルギニンは、血液脳関門(BBB)を透過することが知られている(非特許文献5)。

産業上の利用分野

本発明は、ハンチントン病や種々の遺伝性脊髄小脳失調症、球脊髄性筋萎縮症等の神経変性疾患ポリグルタミン(PolyQ)病に対する治療剤として有効であり、かつヒトに対して安全に投与可能な医薬用組成物に関する。
本願は、2016年6月23日に、日本に出願された特願2016-124992号に基づき優先権を主張し、その内容をここに援用する。

特許請求の範囲 【請求項1】
アルギニン若しくはその生理学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物を有効成分とし、PolyQ病の治療又は予防に用いられる、医薬用組成物。

【請求項2】
前記PolyQ病が、ハンチントン病、遺伝性脊髄小脳失調症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症、又は球脊髄性筋萎縮症である、請求項1に記載の医薬用組成物。

【請求項3】
前記PolyQ病が、遺伝性脊髄小脳失調症1型、遺伝性脊髄小脳失調症3型、又は球脊髄性筋萎縮症である、請求項1に記載の医薬用組成物。
国際特許分類(IPC)
Fターム
出願権利状態 公開
参考情報 (研究プロジェクト等) CREST 精神・神経疾患の分子病態理解に基づく診断・治療へ向けた新技術の創出 領域
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