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(In Japanese)クリスタリン網膜症の処置および/または予防方法

Patent code P200016908
File No. 5752
Posted date May 14, 2020
Application number P2019-514654
Date of filing Apr 27, 2018
International application number JP2018017183
International publication number WO2018199287
Date of international filing Apr 27, 2018
Date of international publication Nov 1, 2018
Priority data
  • P2017-090296 (Apr 28, 2017) JP
Inventor
  • (In Japanese)畑 匡侑
  • (In Japanese)池田 華子
Applicant
  • (In Japanese)国立大学法人京都大学
Title (In Japanese)クリスタリン網膜症の処置および/または予防方法
Abstract (In Japanese)本開示は、コレステロール蓄積阻害剤を含むクリスタリン網膜症の処置および/または予防用の組成物、コレステロール蓄積阻害剤を対象に投与することを含む、クリスタリン網膜症の処置および/または予防方法、または、クリスタリン網膜症の処置および/または予防のためのコレステロール蓄積阻害剤の使用を提供する。
Outline of related art and contending technology (In Japanese)

クリスタリン網膜症は、1937年にBiettiが報告した常染色体劣性遺伝形式の網膜変性疾患であり、常染色体劣性遺伝型の網膜変性疾患の約10%を占める(非特許文献1)。日本人を含むアジア人に多く、通常、20歳代以降に進行性の視野および視力の障害が現れ、60歳代以降で失明に至る。クリスタリン網膜症では網膜視細胞および網膜色素上皮(RPE)細胞の萎縮が進行性に生じ、眼底にみられるクリスタル様沈着物が特徴的な所見である。光干渉断層計(OCT)などの検査機器の発達により、クリスタル様沈着物がRPE細胞に多くみられること、RPE細胞の萎縮が網膜萎縮に先行することなどが報告されておりRPE細胞が初期病変であると考えられている(非特許文献2)。

患者からRPE細胞を採取できないため、クリスタリン網膜症の詳細な病態は解明されていない。クリスタリン網膜症とCYP4V2遺伝子(4q35)の変異との関連が2004年に報告された(非特許文献3)。CYP4V2はRPE細胞で強い発現が見られ、脂質代謝に関わる酵素であると想定されるが、その詳細な機能は明らかになっていない(非特許文献4)。クリスタリン網膜症の病態を解明し、病態に基づいた治療法を確立することが求められている。

Field of industrial application (In Japanese)

本願は、クリスタリン網膜症を処置および/または予防するためのコレステロール蓄積阻害剤の使用に関する。

Scope of claims (In Japanese)
【請求項1】
 
コレステロール蓄積阻害剤を含むクリスタリン網膜症の処置および/または予防用の組成物。

【請求項2】
 
コレステロール蓄積阻害剤が、シクロデキストリン化合物またはビタミンE化合物である、請求項1に記載の組成物。

【請求項3】
 
コレステロール蓄積阻害剤が、シクロデキストリン化合物である、請求項1または請求項2に記載の組成物。

【請求項4】
 
コレステロール蓄積阻害剤が、少なくとも1個のヒドロキシル基がアルキル化またはヒドロキシアルキル化されていてもよいβ-シクロデキストリンまたはγ-シクロデキストリン、またはそれらの薬学的に許容される塩、エステル、溶媒和物もしくは水和物である、請求項1ないし3のいずれかに記載の組成物。

【請求項5】
 
コレステロール蓄積阻害剤が、2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン(HPBCD)、2-ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリン(HPGCD)またはメチル-β-シクロデキストリン(MBCD)である、請求項1ないし4のいずれかに記載の組成物。

【請求項6】
 
コレステロール蓄積阻害剤がHPBCDまたはHPGCDである、請求項1ないし5のいずれかに記載の組成物。

【請求項7】
 
コレステロール蓄積阻害剤がHPBCDである、請求項1ないし6のいずれかに記載の組成物。

【請求項8】
 
コレステロール蓄積阻害剤がHPGCDである、請求項1ないし6のいずれかに記載の組成物。

【請求項9】
 
コレステロール蓄積阻害剤がビタミンE化合物である、請求項1または2に記載の組成物。

【請求項10】
 
コレステロール蓄積阻害剤がトコフェロールである、請求項1、2または9に記載の組成物。

【請求項11】
 
コレステロール蓄積阻害剤がδ-トコフェロールである、請求項1、2、9または10に記載の組成物。
IPC(International Patent Classification)
F-term
Drawing

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JP2019514654thum.jpg
State of application right Published
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