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GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物

国内特許コード P210017396
整理番号 (S2018-0245-N0)
掲載日 2021年1月27日
出願番号 特願2019-562499
出願日 平成30年12月28日(2018.12.28)
国際出願番号 JP2018048411
国際公開番号 WO2019131989
国際出願日 平成30年12月28日(2018.12.28)
国際公開日 令和元年7月4日(2019.7.4)
優先権データ
  • 特願2017-254888 (2017.12.28) JP
発明者
  • 江良 択実
  • 梶原 隆太郎
出願人
  • 国立大学法人熊本大学
発明の名称 GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物
発明の概要 アモジアキン、アカセチン、スルファメラジン、ウンゲリン、アミオダロン、セルチンドール、デルコリン、ペルフェナジン、アルチアジド、ジエチルスチルベストロール、チエチルペラジン、ハルモール、スキムミアニン、スクシニルサルファチアゾール、フィラルビン、カナバニン、ハルマリン、トリヘキシフェニジル、フルオキセチン、ロバスタチン、ハロペリドール、プレニルアミン乳酸、ブロムペリドール、コンボルバミン、及びミグルスタット、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
従来技術、競合技術の概要

GM1ガングリオシドは、糖脂質の一種であり、細胞のシグナル伝達などに関与する分子である。このGM1が関与する疾患として、GM1ガングリオシドーシスが知られている。

GM1ガングリオシドーシスはライソゾーム病の1つであり、GM1ガングリオシドの加水分解に関与する酵素の欠損・異常によって、GM1が特に神経系(脳)に蓄積してしまう先天性代謝異常症である。
GM1ガングリオシドーシスは、発症時期と臨床経過により、乳児型、若年型、成人型に分類される。特に乳児型は生後3~6ヶ月までに発達の遅れが見られ、生後1年を過ぎるまでにほとんどの患児が、除脳硬直など重度の神経障害を示すようになり、通常3~4歳までに死亡する。

GM1ガングリオシドーシスに対する治療剤開発において、例えば、非特許文献1では、GM1ガングリオシドーシス予防剤として、カスパーゼ阻害剤であるZ-YVAD-FMKが提案されている。

産業上の利用分野

本発明は、GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物に関する。

特許請求の範囲 【請求項1】
Amodiaquine(アモジアキン)、Acacetin(アカセチン)、Sulfamerazine(スルファメラジン)、Ungerine(ウンゲリン)、Amiodarone(アミオダロン)、Sertindole(セルチンドール)、Delcorine(デルコリン)、Perphenazine(ペルフェナジン)、Althiazide(アルチアジド)、Diethylstilbestrol(ジエチルスチルベストロール)、Thiethylperazine(チエチルペラジン)、Harmol(ハルモール)、Skimmianine(スキムミアニン)、Succinylsulfathiazole(スクシニルサルファチアゾール)、Fillalbin(フィラルビン)、Canavanine(カナバニン)、Harmaline(ハルマリン)、Trihexyphenidyl(トリヘキシフェニジル)、Fluoxetine(フルオキセチン)、Lovastatin(ロバスタチン)、Haloperidol(ハロペリドール)、Prenylamine lactate(プレニルアミン乳酸)、Bromperidol(ブロムペリドール)、Convolamine(コンボルバミン)、及びMiglustat(ミグルスタット)、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。

【請求項2】
下記一般式(1)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化1】
(省略)
[一般式(1)中、R及びRは、それぞれ独立して、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アリール基、アラルキル基、又はシクロアルキル基を表す。Xは、単結合、又は2価の連結基を表す。nは、0、1、又は2を表す。Rは、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。Rは、水素原子、又は炭素数1~5のアルキル基を表す。Rは、水素原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。Rは、水素原子、水酸基、シアノ基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。]

【請求項3】
下記一般式(2)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化2】
(省略)
[一般式(2)中、R10は、単結合又は2価の連結基を表す。R11は、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R12及びR13は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。n10及びn11は、それぞれ独立して、0~4の整数を表す。R12及びR13が、それぞれ複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。R14は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。
12は、0~4の整数を表す。R14が、複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。]

【請求項4】
下記一般式(3)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化3】
(省略)
[一般式(3)中、R20は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R21及びR24は、それぞれ独立して、単結合又は2価の連結基を表す。R22及びR23は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のハロアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基を表す。]

【請求項5】
下記一般式(4)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化4】
(省略)
[一般式(4)中、R30及びR31は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。実線と点線の二重線部分は単結合又は二重結合を表す。]

【請求項6】
下記一般式(5)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化5】
(省略)
[一般式(5)中、R40は、単結合又は2価の連結基を表す。R41~R43は、それぞれ独立して、水素原子、水酸基、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。]

【請求項7】
請求項1~6のいずれか一項に記載のGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤及び薬学的に許容される担体を含有する、GM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物。
国際特許分類(IPC)
Fターム
画像

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出願権利状態 公開
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