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ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物

国内特許コード	P210017396
整理番号	(S2018-0245-N0)
掲載日	2021年1月27日
出願番号	特願2019-562499
出願日	平成30年12月28日(2018.12.28)
国際出願番号	JP2018048411
国際公開番号	WO2019131989
国際出願日	平成30年12月28日(2018.12.28)
国際公開日	令和元年7月4日(2019.7.4)
優先権データ	特願2017-254888 (2017.12.28) JP
発明者	江良択実梶原隆太郎
出願人	国立大学法人熊本大学
発明の名称	ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物
発明の概要	アモジアキン、アカセチン、スルファメラジン、ウンゲリン、アミオダロン、セルチンドール、デルコリン、ペルフェナジン、アルチアジド、ジエチルスチルベストロール、チエチルペラジン、ハルモール、スキムミアニン、スクシニルサルファチアゾール、フィラルビン、カナバニン、ハルマリン、トリヘキシフェニジル、フルオキセチン、ロバスタチン、ハロペリドール、プレニルアミン乳酸、ブロムペリドール、コンボルバミン、及びミグルスタット、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも１種を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
従来技術、競合技術の概要	ＧＭ１ガングリオシドは、糖脂質の一種であり、細胞のシグナル伝達などに関与する分子である。このＧＭ１が関与する疾患として、ＧＭ１ガングリオシドーシスが知られている。ＧＭ１ガングリオシドーシスはライソゾーム病の１つであり、ＧＭ１ガングリオシドの加水分解に関与する酵素の欠損・異常によって、ＧＭ１が特に神経系（脳）に蓄積してしまう先天性代謝異常症である。ＧＭ１ガングリオシドーシスは、発症時期と臨床経過により、乳児型、若年型、成人型に分類される。特に乳児型は生後３～６ヶ月までに発達の遅れが見られ、生後１年を過ぎるまでにほとんどの患児が、除脳硬直など重度の神経障害を示すようになり、通常３～４歳までに死亡する。ＧＭ１ガングリオシドーシスに対する治療剤開発において、例えば、非特許文献１では、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤として、カスパーゼ阻害剤であるＺ－ＹＶＡＤ－ＦＭＫが提案されている。
産業上の利用分野	本発明は、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物に関する。
特許請求の範囲	【請求項1】 Amodiaquine（アモジアキン）、Acacetin（アカセチン）、Sulfamerazine（スルファメラジン）、Ungerine（ウンゲリン）、Amiodarone（アミオダロン）、Sertindole（セルチンドール）、Delcorine（デルコリン）、Perphenazine（ペルフェナジン）、Althiazide（アルチアジド）、Diethylstilbestrol（ジエチルスチルベストロール）、Thiethylperazine（チエチルペラジン）、Harmol（ハルモール）、Skimmianine（スキムミアニン）、Succinylsulfathiazole（スクシニルサルファチアゾール）、Fillalbin（フィラルビン）、Canavanine（カナバニン）、Harmaline（ハルマリン）、Trihexyphenidyl（トリヘキシフェニジル）、Fluoxetine（フルオキセチン）、Lovastatin（ロバスタチン）、Haloperidol（ハロペリドール）、Prenylamine lactate（プレニルアミン乳酸）、Bromperidol（ブロムペリドール）、Convolamine（コンボルバミン）、及びMiglustat（ミグルスタット）、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも１種を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【請求項2】下記一般式（１）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【化１】（省略）［一般式（１）中、Ｒ^１及びＲ^２は、それぞれ独立して、水素原子、炭素数１～５のアルキル基、アリール基、アラルキル基、又はシクロアルキル基を表す。Ｘは、単結合、又は２価の連結基を表す。ｎは、０、１、又は２を表す。Ｒ^３は、水素原子、炭素数１～５のアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。Ｒ^４は、水素原子、又は炭素数１～５のアルキル基を表す。Ｒ^５は、水素原子、水酸基、炭素数１～５のアルキル基、又は炭素数１～５のアルコキシ基を表す。Ｒ^６は、水素原子、水酸基、シアノ基、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。］【請求項3】下記一般式（２）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【化２】（省略）［一般式（２）中、Ｒ^１０は、単結合又は２価の連結基を表す。Ｒ^１１は、水素原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。Ｒ^１２及びＲ^１３は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。ｎ^１０及びｎ^１１は、それぞれ独立して、０～４の整数を表す。Ｒ^１２及びＲ^１３が、それぞれ複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。Ｒ^１４は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、又は炭素数１～５のアルコキシ基を表す。ｎ^１２は、０～４の整数を表す。Ｒ^１４が、複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。］【請求項4】下記一般式（３）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【化３】（省略）［一般式（３）中、Ｒ^２０は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。Ｒ^２１及びＲ^２４は、それぞれ独立して、単結合又は２価の連結基を表す。Ｒ^２２及びＲ^２３は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のハロアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基を表す。］【請求項5】下記一般式（４）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【化４】（省略）［一般式（４）中、Ｒ^３０及びＲ^３１は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、水酸基、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。実線と点線の二重線部分は単結合又は二重結合を表す。］【請求項6】下記一般式（５）で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。【化５】（省略）［一般式（５）中、Ｒ^４０は、単結合又は２価の連結基を表す。Ｒ^４１～Ｒ^４３は、それぞれ独立して、水素原子、水酸基、ハロゲン原子、炭素数１～５のアルキル基、炭素数１～５のチオアルキル基、炭素数１～５のアルコキシ基、炭素数１～５のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。］【請求項7】請求項１～６のいずれか一項に記載のＧＭ１ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤及び薬学的に許容される担体を含有する、ＧＭ１ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物。
国際特許分類(IPC)	A61K 31/4706 ４－アミノキノリン；８－アミノキノリン，例．クロロキン，プリマキン A61P 25/00 神経系疾患の治療薬 A61P 39/02 解毒剤 A61K 31/137 アリールアルキルアミン，例．アンフエタミン，エピネフリン，サルブタモール，エフェドリン A61K 31/138 アリールオキシアルキルアミン，例．プロプラノロール，タモキシフェン，フエノキシベンズアミン A61K 31/343 炭素環と縮合したもの，例．クマラン，プフラロール，ペフノロール，クロベンフロール，アミオオダロン A61K 31/366 ６員環を持つもの，例．δ－ラクトン A61K 31/381 ５員環を持つもの： A61K 31/426 １，３－チアゾール A61K 31/437 環異種原子として窒素を持つ５員環を含む複素環系と縮合したもの，例．インドリジン，β－カルボリン A61K 31/4453 １位のみ置換されたもの，例．プロピポカイン，ジペロドン A61K 31/4515 １位にブチロフェノン基を持つもの，例．ハロペリドール A61K 31/454 環異種原子として窒素を有する５員環を含むもの，例．ピモジド，ドンペリドン A61K 31/47 キノリン；イソキノリン A61K 31/54 環異種原子として少なくとも１個の窒素及び１個の硫黄を有する６員環を持つもの，例．スルチアム A61K 31/5415 炭素環系とオルソ又はペリ縮合したもの，例．フェノチアジン，クロルプロマジン，ピロキシ力ム A61K 31/635 複素環を有するもの，例．スルファジアジン A61P 3/00 代謝系疾患の治療薬
Fターム	4C086AA01 医薬用途発明（クレーム中記載） 4C086AA02 医薬用途，薬理機作試験実施データあり 4C086BA06 ベンゾフラン（図面） 4C086BA17 ラクトン 4C086BB02 Ｓ１含有５員環（図面） 4C086BC21 ピペリジン（図面） 4C086BC28 キノリンまたは水添キノリン（図面） 4C086BC38 窒素原子を１，３位に含む（図面） 4C086BC82 １，３位に含む（図面） 4C086BC89 炭素環と縮合した（図面） 4C086CB05 窒素原子のみ含有５員及び６員の複素環含有 4C086DA20 複素環を含む 4C086DA26 中央環が窒素及び硫黄の各１個の原子を含む 4C086GA10 同一環に硫黄原子及び窒素原子を含む複素環 4C086GA12 飽和環状アミノ基の複素環（図面） 4C086MA01 クレームに記載の配合成分が１成分のもの 4C086MA04 クレーム中記載成分が薬効成分のみ 4C086NA14 新薬効の発現 4C086ZA02 中枢神経系用薬 4C086ZC37 解毒用剤 4C086ZC51 治寮対象で特定された医薬 4C206AA01 医薬発明（クレームあり） 4C206AA02 医薬用途試験結果あり 4C206FA09 非置換のベンゼン環が結合した炭素鎖に（図面） 4C206FA10 炭素鎖に単結合の酸素原子が結合したもの（図面） 4C206FA21 置換されてもよいフェノキシ基が結合した（図面） 4C206MA01 クレーム：１成分 4C206MA04 クレーム：薬効成分のみ 4C206NA14 新薬効の発現 4C206ZA02 中枢神経系用薬 4C206ZC37 解毒用剤 4C206ZC51 治療対象で特定された医薬
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