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(In Japanese)GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物

Patent code P210017396
File No. (S2018-0245-N0)
Posted date Jan 27, 2021
Application number P2019-562499
Date of filing Dec 28, 2018
International application number JP2018048411
International publication number WO2019131989
Date of international filing Dec 28, 2018
Date of international publication Jul 4, 2019
Priority data
  • P2017-254888 (Dec 28, 2017) JP
Inventor
  • (In Japanese)江良 択実
  • (In Japanese)梶原 隆太郎
Applicant
  • (In Japanese)国立大学法人熊本大学
Title (In Japanese)GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物
Abstract (In Japanese)アモジアキン、アカセチン、スルファメラジン、ウンゲリン、アミオダロン、セルチンドール、デルコリン、ペルフェナジン、アルチアジド、ジエチルスチルベストロール、チエチルペラジン、ハルモール、スキムミアニン、スクシニルサルファチアゾール、フィラルビン、カナバニン、ハルマリン、トリヘキシフェニジル、フルオキセチン、ロバスタチン、ハロペリドール、プレニルアミン乳酸、ブロムペリドール、コンボルバミン、及びミグルスタット、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
Outline of related art and contending technology (In Japanese)

GM1ガングリオシドは、糖脂質の一種であり、細胞のシグナル伝達などに関与する分子である。このGM1が関与する疾患として、GM1ガングリオシドーシスが知られている。

GM1ガングリオシドーシスはライソゾーム病の1つであり、GM1ガングリオシドの加水分解に関与する酵素の欠損・異常によって、GM1が特に神経系(脳)に蓄積してしまう先天性代謝異常症である。
GM1ガングリオシドーシスは、発症時期と臨床経過により、乳児型、若年型、成人型に分類される。特に乳児型は生後3~6ヶ月までに発達の遅れが見られ、生後1年を過ぎるまでにほとんどの患児が、除脳硬直など重度の神経障害を示すようになり、通常3~4歳までに死亡する。

GM1ガングリオシドーシスに対する治療剤開発において、例えば、非特許文献1では、GM1ガングリオシドーシス予防剤として、カスパーゼ阻害剤であるZ-YVAD-FMKが提案されている。

Field of industrial application (In Japanese)

本発明は、GM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤、及びGM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物に関する。

Scope of claims (In Japanese)
【請求項1】
 
Amodiaquine(アモジアキン)、Acacetin(アカセチン)、Sulfamerazine(スルファメラジン)、Ungerine(ウンゲリン)、Amiodarone(アミオダロン)、Sertindole(セルチンドール)、Delcorine(デルコリン)、Perphenazine(ペルフェナジン)、Althiazide(アルチアジド)、Diethylstilbestrol(ジエチルスチルベストロール)、Thiethylperazine(チエチルペラジン)、Harmol(ハルモール)、Skimmianine(スキムミアニン)、Succinylsulfathiazole(スクシニルサルファチアゾール)、Fillalbin(フィラルビン)、Canavanine(カナバニン)、Harmaline(ハルマリン)、Trihexyphenidyl(トリヘキシフェニジル)、Fluoxetine(フルオキセチン)、Lovastatin(ロバスタチン)、Haloperidol(ハロペリドール)、Prenylamine lactate(プレニルアミン乳酸)、Bromperidol(ブロムペリドール)、Convolamine(コンボルバミン)、及びMiglustat(ミグルスタット)、並びに、これらの薬学的に許容される塩、又はそれらの溶媒和物からなる群から選ばれる少なくとも1種を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。

【請求項2】
 
下記一般式(1)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化1】
 
(省略)
[一般式(1)中、R1及びR2は、それぞれ独立して、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アリール基、アラルキル基、又はシクロアルキル基を表す。Xは、単結合、又は2価の連結基を表す。nは、0、1、又は2を表す。R3は、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R4は、水素原子、又は炭素数1~5のアルキル基を表す。R5は、水素原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。R6は、水素原子、水酸基、シアノ基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。]

【請求項3】
 
下記一般式(2)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化2】
 
(省略)
[一般式(2)中、R10は、単結合又は2価の連結基を表す。R11は、水素原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R12及びR13は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。n10及びn11は、それぞれ独立して、0~4の整数を表す。R12及びR13が、それぞれ複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。R14は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、又は炭素数1~5のアルコキシ基を表す。
n12は、0~4の整数を表す。R14が、複数存在する場合、互いに同じでも異なってもよい。]

【請求項4】
 
下記一般式(3)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化3】
 
(省略)
[一般式(3)中、R20は、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、アラルキル基、アリール基、又はシクロアルキル基を表す。R21及びR24は、それぞれ独立して、単結合又は2価の連結基を表す。R22及びR23は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のハロアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基を表す。]

【請求項5】
 
下記一般式(4)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化4】
 
(省略)
[一般式(4)中、R30及びR31は、それぞれ独立して、水素原子、ハロゲン原子、水酸基、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。実線と点線の二重線部分は単結合又は二重結合を表す。]

【請求項6】
 
下記一般式(5)で表される化合物、その薬学的に許容される塩、又はその溶媒和物を有効成分として含有することを特徴とするGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤。
【化5】
 
(省略)
[一般式(5)中、R40は、単結合又は2価の連結基を表す。R41~R43は、それぞれ独立して、水素原子、水酸基、ハロゲン原子、炭素数1~5のアルキル基、炭素数1~5のチオアルキル基、炭素数1~5のアルコキシ基、炭素数1~5のヒドロキシアルキル基、又はアラルキル基を表す。]

【請求項7】
 
請求項1~6のいずれか一項に記載のGM1ガングリオシドーシス予防剤又は治療剤及び薬学的に許容される担体を含有する、GM1ガングリオシドーシス予防用又は治療用組成物。
IPC(International Patent Classification)
F-term
Drawing

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JP2019562499thum.jpg
State of application right Published
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